ИННОВАЦИОННЫЕ ВОЗМОЖНОСТИ ЛЕЧЕНИЯ ГЕМОФИЛИИ А С ИНГИБИТОРОМ VIII ФАКТОРА: РОЛЬ ПРЕПАРАТА ГЕМЛИБРА (ЭМИЦИЗУМАБ)
Abstract
Гемофилия А — наследственное заболевание, связанное с дефицитом или функциональной недостаточностью фактора VIII свертывания крови. Традиционная заместительная терапия препаратами фактора VIII значительно улучшила прогноз жизни пациентов, однако имеет ограничения, включая развитие ингибиторов, необходимость частых внутривенных введений и высокий риск кровотечений при недостаточной коррекции. Появление препарата Гемлибра (эмицизумаб) открыло новую эру в профилактическом лечении гемофилии А. Эмицизумаб представляет собой биспецифическое моноклональное антитело, имитирующее функцию фактора VIII, связывая активированные факторы IX и X и тем самым восстанавливая каскад свертывания. В обзоре представлены современные данные о механизме действия, клинической эффективности, безопасности и перспективах применения эмицизумаба при гемофилии А как с ингибиторами, так и без них.
References
1. 1. Pipe S.W. Emicizumab: Clinical trial evidence and experience. Blood, 2020.
2. 2. Mahlangu J. et al. Emicizumab prophylaxis in patients who have hemophilia A with inhibitors. N Engl J Med. 2018.
3. 3. Young G. et al. HAVEN studies overview. Haemophilia, 2021.
4. 4. Shima M., Hanabusa H. Emicizumab in hemophilia A: from research to clinical practice. J Thromb Haemost, 2019.
5. 5. Franchini M. et al. Advances in the management of hemophilia A. Blood Rev. 2021.
6. 6. Callaghan M. et al. Novel agents in hemophilia: balancing efficacy and safety. Ther Adv Hematol, 2020.
7. 7. Uchida N. et al. Mechanistic insights into bispecific antibody emicizumab. Blood, 2018.
8. 8. World Federation of Hemophilia. Guidelines for the management of hemophilia, 2023.
